中大新聞網(wǎng)訊（通訊員葉慧菁、關(guān)家奇、唐艷麗）日前，中山大學(xué)中山眼科中心在珠江新城院區(qū)實(shí)驗(yàn)樓召開媒體發(fā)布會(huì)，介紹其最新的研究成果——中山大學(xué)中山眼科中心楊華勝教授團(tuán)隊(duì)和復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院錢江教授團(tuán)隊(duì)在國際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊美國醫(yī)學(xué)會(huì)雜志（JAMA）發(fā)表原創(chuàng)臨床研究論文，證實(shí)了“3個(gè)療程的CEV化療方案與傳統(tǒng)6療程方案對(duì)于高危視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤具有相同的療效”。發(fā)布會(huì)由中山大學(xué)中山眼科中心主任、醫(yī)院院長、眼病防治全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任林浩添教授主持，項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、論文最后通訊作者楊華勝教授介紹該研究成果。
研究團(tuán)隊(duì)
視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤是兒童眼內(nèi)最常見的惡性腫瘤，全世界每年約有8000例新增患兒。具有病理高危因素的晚期視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤患兒有較高的顱內(nèi)以及遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)，這些轉(zhuǎn)移常導(dǎo)致病情迅速惡化，嚴(yán)重威脅患兒生命。目前對(duì)于這類患兒主要的治療方案為術(shù)后輔助化療。但由于缺乏針對(duì)具有病理高危因素的晚期視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤患兒的臨床隨機(jī)試驗(yàn)數(shù)據(jù)，目前尚無法確定最佳的化療療程。
傳統(tǒng)的6個(gè)療程CEV（卡鉑、依托泊苷和長春新堿）方案雖然有效，但療程過長、不良反應(yīng)及并發(fā)癥較多，給患兒和其家庭帶來沉重的負(fù)擔(dān)。為了縮短療程，減少化療副作用，減輕患兒和家庭的負(fù)擔(dān)，楊華勝教授團(tuán)隊(duì)開創(chuàng)性地提出了3個(gè)療程CEV化療方案，并探索了本方案與傳統(tǒng)方案是否具有相同的有效性。
近日，中山大學(xué)中山眼科中心楊華勝教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院錢江教授團(tuán)隊(duì)在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊JAMA發(fā)表了題為“Three vs 6 Cycles of Chemotherapy for High-Risk Retinoblastoma ：A Randomized Clinical Trial”的研究論文。這項(xiàng)研究是中山大學(xué)中山眼科中心在JAMA上的第二篇原創(chuàng)臨床研究論文，也是我國眼科領(lǐng)域在該期刊發(fā)表的第二篇臨床研究論著。
本研究回答了高危視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤患兒術(shù)后輔助化療的最佳療程問題，研究結(jié)果表明，3個(gè)療程的CEV化療方案與傳統(tǒng)方案具有相同的療效，這有望使更多高危視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤患兒受益并寫入指南。
這項(xiàng)前瞻性、非劣效隨機(jī)對(duì)照臨床研究納入了187例接受眼球摘除術(shù)且具有病理高危因素的單眼視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤患兒?；純弘S機(jī)分為兩組，分別接受3個(gè)療程或6個(gè)療程的CEV化療。研究的主要結(jié)局指標(biāo)為無病生存率（DFS），次要結(jié)局指標(biāo)為總生存率、安全性、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、患兒生活質(zhì)量等。
研究結(jié)果顯示，在主要結(jié)局指標(biāo)（5年無病生存率）方面，3療程組和6療程組分別為90.4%和89.2%，無顯著差異。此外，在5年總生存率方面，兩組也無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異（91.5% VS 89.3%）。
3療程組對(duì)比傳統(tǒng)6療程組，無病生存率無顯著差異
在治療安全性方面，3療程組有79名（80.6%）患兒經(jīng)歷了共282次不良事件。而在6療程組中，89名患兒（95.7%）經(jīng)歷了總計(jì)681次不良事件。此外，在經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)方面，3療程組比6療程組直接成本和間接成本更低。
本研究證實(shí)，3個(gè)療程CEV化療在預(yù)防轉(zhuǎn)移和降低死亡率方面與6個(gè)療程同樣有效，且副作用更少，成本更低。
這可能成為“具有高危病理特征的視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤”的治療新標(biāo)準(zhǔn)，有望使更多患兒受益，并可能被寫入國際指南。
JAMA期刊對(duì)本研究給予了高度評(píng)價(jià)，認(rèn)為這項(xiàng)研究對(duì)罕見腫瘤治療具有重大意義。國際頂級(jí)眼腫瘤專家Carol Lally Shields教授評(píng)論稱，該研究的3個(gè)療程CEV化療方案是里程碑式的，因?yàn)樗韧炀攘松?，又減輕了患者的經(jīng)濟(jì)壓力，提高了治療完成率。
中山大學(xué)中山眼科中心、眼病防治全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室為本研究第一作者單位和最后通訊作者單位。中山眼科中心楊華勝教授和復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院錢江教授為共同通訊作者，中山眼科中心副主任醫(yī)師葉慧菁、復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院副主任醫(yī)師薛康為共同第一作者。
論文鏈接：
https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2825162
